从5万多元一针到现在的3万多元一针，医保还能报销一大部分，被称为“天价药”的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液首度进入医保目录，很多病友和家属得知消息后喜极而泣。日前，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，宣布74种药品新增进入国家医保目录，其中包括7种治疗罕见病的药物。

  关注“天价药”的人，对诺西那生钠注射液不会感到陌生，其价格从企业最初报价每瓶53680元降至最终的33000元，这是什么概念?以后注射使用这种“天价救命药”一年费用可能直降三分之一以上!这意味着SMA患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好。

  罕见病治疗费用居高不下，患者每年的花销大都在百万元以上，且多数罕见病的治疗用药并不在国家医保药品目录内，患者的医疗费用大多不在医保报销范围之内。作为高值罕见病用药进医保的开先河者，诺西那生钠注射液进医保谈判成功，对于临床治疗、产业发展以及减轻患者的医疗负担，都意义不凡。

  但我们也要看到，当下罕见病用药依然是一道难题。目前全世界约有7000种罕见病，我国罕见病患者有近2000万。在121种罕见病治疗药物中，虽然在我国上市且有适应症的药品达50余种，纳入国家医保药品目录40余种，但这在罕见病患者显然已不是小数目的我国仍是杯水车薪。就高值罕见病用药而言，此次进入医保，在“灵魂砍价”过程中，对诺西那生钠注射液的谈判进行了一个半小时，过程可谓“异常艰难”。

  单一“天价药”大幅降价进医保，固然可喜可贺，但更值得普天同庆的，应是总结出与“天价药”打交道的经验，探索出以量换价等可让“天价药”普遍大幅降价的议价模式。根据市场的量价规律，能否与相关跨国药企展开价格谈判以获得更低的药物价格，或是优先将价格畸高的救命药纳入药品集中招采目录，都是需要思考的问题。

  罕见病用药“价高不让”，或许还与一家独大的市场垄断等因素有关。这也启示我们，有必要寻找和培育强有力的竞争者，发挥“鲶鱼效应”，让医保谈判不再成难事。

  此外，我们也要警惕“天价药”一入医保名录就缺货的现象发生。此前就有多家媒体曝出，部分“救命药”自去年纳入医保后，在全国多地呈现“缺货”状态。有药不送、有药不售让很多“医保药”成了罕见药，或导致患者因无药可用而耽误了治疗，或因代替使用其他价格昂贵的药物而提高了治疗成本。破除此现象，一方面要对相关乱象进行严厉打击，另一方面也要综合审视罕见病用药研发周期长、成本高昂、投入巨大等特点，尊重市场规律，建立医保、补充商保、专病资金、医疗救助、慈善救助、政府兜底等多层次医疗保障体系。只有这样，才能让患者在发生大额医疗费用时不致陷入无药可用的境地。

  多举措共同发力、多渠道共伸援手，这恐怕是走出罕见病用药困局更可持续的策略。